加州大學(xué)伯克利分校的Jennifer Doudna和瑞典于默奧大學(xué)亥姆霍茲感染研究中心的Emmanuelle Charpentier因發(fā)明了基因組編輯神器CRISPR-Cas9獲得了2015年度的生命科學(xué)突破獎。
看看這一激動(dòng)人心的時(shí)刻吧，在硅谷，身穿黑色禮服的Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在接受獎金為300萬(wàn)美元的生命科學(xué)突破獎。
CRISPR/Cas是在大多數細菌和古細菌中發(fā)現的一種天然免疫系統，可用來(lái)對抗入侵的病毒及外源DNA。2012年，Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier領(lǐng)導的研究小組發(fā)表的一篇關(guān)鍵文章中揭示了天然免疫系統是如何變成編輯工具的。至少，可以在試管中切割任何的DNA鏈。此系統的工作原理是 crRNA（ CRISPR-derived RNA ）通過(guò)堿基配對與 tracrRNA （trans-activating RNA ）結合形成 tracrRNA/crRNA 復合物，此復合物引導核酸酶 Cas9 蛋白在與 crRNA 配對的序列靶位點(diǎn)剪切雙鏈 DNA。而通過(guò)人工設計這兩種 RNA，可以改造形成具有引導作用的sgRNA （singleguide RNA ），足以引導 Cas9 對 DNA 的定點(diǎn)切割。
接下來(lái)，科學(xué)家需要證明的是這種充滿(mǎn)魔法的編輯工具能否運用到人類(lèi)細胞的基因組上。2013 年 1 月份，美國兩個(gè)實(shí)驗室在《Science》雜志發(fā)表了基于 CRISPR-Cas9 技術(shù)在細胞系中進(jìn)行基因敲除的新方法，該技術(shù)與以往的技術(shù)不同，是利用靶點(diǎn)特異性的 RNA 將 Cas9 核酸酶帶到基因組上的具體靶點(diǎn)，從而對特定基因位點(diǎn)進(jìn)行切割導致突變。
CRISPR-Cas 技術(shù)是繼鋅指核酸酶（ZFN）、ES 細胞打靶和 TALEN 等技術(shù)后可用于定點(diǎn)構建基因敲除大、小鼠動(dòng)物的第四種方法，且有效率高、速度快、生殖系轉移能力強及簡(jiǎn)單經(jīng)濟的特點(diǎn)，在動(dòng)物模型構建的應用前景將非常廣闊。
科學(xué)家們認為，CRISPR可能是自20世紀70年代生物技術(shù)時(shí)代開(kāi)啟以來(lái)出現的最重要的基因工程技術(shù)。CRISPR系統具有搜索和替換DNA的雙重功能，可以讓科學(xué)們通過(guò)替換堿基，輕松的改變DNA的功能。在過(guò)去的幾個(gè)月里，科學(xué)家們已經(jīng)證實(shí)，利用CRISPR可以治療小鼠的肌肉萎縮、罕見(jiàn)肝臟疾病，使人類(lèi)細胞免疫HIV等驚人的功能。
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